Malattie rare: in arrivo il farmaco contro la leucodistrofia

Ad annunciarlo sono la Fondazione Telethon, l’Ospedale San Raffaele di Milano e l’azienda produttrice, la Orchard Therapeutics. Si tratta di un risultato frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget) e che poi è stato portato a termine dall’azienda anglo-americana, che nel 2018 ne ha acquisito la licenza esclusiva. Il farmaco che ha avuto l’ok da parte dell’Europa è il Libmeldy e viene somministrato tramite un’unica infusione. Il trattamento prevede il prelievo delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, cioè quelle staminali che danno origine a tutti gli elementi del sangue. Le cellule vengono poi corrette con unvettore lentivirale (derivato cioè da una versione modificata e innocua del virus Hiv) che consente di inserire nel loro patrimonio genetico più copie funzionanti del gene Arsa.